Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Was in dieser Studie getestet wird
A late-stage trial of a one-time infusion designed to stop hereditary angioedema attacks by switching off a liver gene. It reported positive results, and its sponsor described it as the first successful Phase 3 trial of gene editing performed inside the body.
A global Phase 3 study of lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002), a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy knocking out hepatic KLKB1, in adults with hereditary angioedema. Intellia reported positive results, described as marking a global first for in vivo gene editing, with a biologics licence application signalled for the second half of 2026.
Sources
- Intellia Therapeutics · 2026
Intellia reports positive Phase 3 results in hereditary angioedema ↗
Was ein Studienergebnis bedeutet – und was nicht
Ergebnisse aus frühen Phasen stammen aus kleinen Teilnehmerzahlen und kurzen Beobachtungszeiträumen. Sie können sich mit mehr Teilnehmern und mehr Zeit verändern, und eine Studie, die rekrutiert, aktiv oder sogar abgeschlossen ist, hat noch nicht bewiesen, dass eine Behandlung wirkt. Die Einschlusskriterien sind streng; die Eignung wird von der Studieneinrichtung entschieden, niemals von einer Website.