Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
ما الذي تختبره هذه التجربة
A late-stage trial of a one-time infusion designed to stop hereditary angioedema attacks by switching off a liver gene. It reported positive results, and its sponsor described it as the first successful Phase 3 trial of gene editing performed inside the body.
A global Phase 3 study of lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002), a lipid-nanoparticle CRISPR-Cas9 therapy knocking out hepatic KLKB1, in adults with hereditary angioedema. Intellia reported positive results, described as marking a global first for in vivo gene editing, with a biologics licence application signalled for the second half of 2026.
Sources
- Intellia Therapeutics · 2026
Intellia reports positive Phase 3 results in hereditary angioedema ↗
ما الذي تعنيه نتيجة التجربة وما لا تعنيه
نتائج المراحل المبكرة مستقاة من أعداد صغيرة من المشاركين ومتابعة قصيرة الأمد. وقد تتغير مع زيادة المشاركين والوقت، والتجربة التي تستقطب مشاركين أو جارية أو حتى مكتملة لم تُثبت بعد نجاعة العلاج. معايير الالتحاق صارمة، وتُحدَّد الأهلية من قِبَل موقع التجربة لا من قِبَل أي موقع إلكتروني.