Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Thử nghiệm này đang kiểm tra điều gì
This is the study that made Casgevy an approved medicine. Participants with severe sickle cell disease had their own blood stem cells edited and returned. The main question was whether they would stop having the severe pain crises that define the disease — and for the large majority, they did.
An open-label, single-arm, multi-site Phase 2/3 study of autologous CRISPR-Cas9-modified CD34+ cells (CTX001, later exagamglogene autotemcel) in patients aged 12–35 with severe sickle cell disease. The primary endpoint was freedom from severe vaso-occlusive crises for at least 12 consecutive months. Results supported approvals by the MHRA, FDA and EMA.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Exagamglogene autotemcel for severe sickle cell disease ↗
Kết quả thử nghiệm có nghĩa gì và không có nghĩa gì
Kết quả giai đoạn đầu đến từ số lượng nhỏ người tham gia và thời gian theo dõi ngắn. Chúng có thể thay đổi khi có thêm người và thêm thời gian, và một thử nghiệm đang tuyển sinh, đang hoạt động hay thậm chí đã hoàn thành vẫn chưa chứng minh được rằng phương pháp điều trị đó có hiệu quả. Tiêu chí tuyển sinh rất chặt chẽ; tính đủ điều kiện do địa điểm thử nghiệm quyết định, không bao giờ do một trang web quyết định.