Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Bu denemenin test ettiği şey
This is the study that made Casgevy an approved medicine. Participants with severe sickle cell disease had their own blood stem cells edited and returned. The main question was whether they would stop having the severe pain crises that define the disease — and for the large majority, they did.
An open-label, single-arm, multi-site Phase 2/3 study of autologous CRISPR-Cas9-modified CD34+ cells (CTX001, later exagamglogene autotemcel) in patients aged 12–35 with severe sickle cell disease. The primary endpoint was freedom from severe vaso-occlusive crises for at least 12 consecutive months. Results supported approvals by the MHRA, FDA and EMA.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Exagamglogene autotemcel for severe sickle cell disease ↗
Bir deneme sonucunun ne anlama geldiği, ne anlama gelmediği
Erken aşama sonuçları az sayıda katılımcıdan ve kısa takip sürelerinden elde edilir. Daha fazla kişiyle ve daha fazla zamanla değişebilirler; ayrıca katılımcı aranan, devam eden ya da tamamlanmış bir araştırma, bir tedavinin işe yaradığını kanıtlamış sayılmaz. Katılım kriterleri katıdır; uygunluğa bir web sitesi değil, araştırma merkezi karar verir.