Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Wat deze proef test
This is the study that made Casgevy an approved medicine. Participants with severe sickle cell disease had their own blood stem cells edited and returned. The main question was whether they would stop having the severe pain crises that define the disease. For the large majority, they did.
An open-label, single-arm, multi-site Phase 2/3 study of autologous CRISPR-Cas9-modified CD34+ cells (CTX001, later exagamglogene autotemcel) in patients aged 12–35 with severe sickle cell disease. The primary endpoint was freedom from severe vaso-occlusive crises for at least 12 consecutive months. Results supported approvals by the MHRA, FDA and EMA.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Exagamglogene autotemcel for severe sickle cell disease ↗
Wat een proefresultaat wel en niet betekent
Resultaten uit vroege fasen komen van kleine aantallen deelnemers en korte follow-up. Ze kunnen veranderen met meer mensen en meer tijd, en een onderzoek dat werft, actief of zelfs afgerond is, heeft nog niet aangetoond dat een behandeling werkt. Inschrijvingscriteria zijn streng; geschiktheid wordt bepaald door het onderzoekscentrum, nooit door een website.