Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
यह ट्रायल किसका परीक्षण कर रहा है
This is the study that made Casgevy an approved medicine. Participants with severe sickle cell disease had their own blood stem cells edited and returned. The main question was whether they would stop having the severe pain crises that define the disease — and for the large majority, they did.
An open-label, single-arm, multi-site Phase 2/3 study of autologous CRISPR-Cas9-modified CD34+ cells (CTX001, later exagamglogene autotemcel) in patients aged 12–35 with severe sickle cell disease. The primary endpoint was freedom from severe vaso-occlusive crises for at least 12 consecutive months. Results supported approvals by the MHRA, FDA and EMA.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Exagamglogene autotemcel for severe sickle cell disease ↗
किसी ट्रायल के नतीजे का क्या मतलब होता है और क्या नहीं
शुरुआती चरण के परिणाम कम संख्या में प्रतिभागियों और कम अनुवर्ती समय से आते हैं। अधिक लोगों और अधिक समय के साथ ये बदल सकते हैं, और कोई ट्रायल जो भर्ती कर रहा हो, सक्रिय हो या पूर्ण भी हो चुका हो, यह साबित नहीं करता कि कोई उपचार काम करता है। नामांकन मानदंड सख्त होते हैं; पात्रता का निर्णय ट्रायल साइट करती है, न कि कोई वेबसाइट।