Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Cosa sta testando questo trial
The companion study to the sickle cell trial, in people with beta thalassemia who needed regular blood transfusions to live. The question was whether editing their own stem cells would let them stop. Most participants became transfusion-independent.
An open-label, single-arm Phase 2/3 study of exagamglogene autotemcel in patients aged 12–35 with transfusion-dependent beta thalassemia. The primary endpoint was transfusion independence, defined as maintaining a weighted average haemoglobin of at least 9 g/dL without transfusion for at least 12 consecutive months.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Exagamglogene autotemcel for transfusion-dependent β-thalassemia ↗
Cosa significa (e cosa non significa) il risultato di un trial
I risultati delle fasi iniziali provengono da un numero ridotto di partecipanti e da un follow-up breve. Possono cambiare con più persone e più tempo, e una sperimentazione in fase di arruolamento, attiva o anche completata non ha dimostrato che un trattamento funzioni. I criteri di arruolamento sono rigidi; l'idoneità è stabilita dal centro che conduce la sperimentazione, mai da un sito web.