Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Apa yang diuji dalam uji klinis ini
The companion study to the sickle cell trial, in people with beta thalassemia who needed regular blood transfusions to live. The question was whether editing their own stem cells would let them stop. Most participants became transfusion-independent.
An open-label, single-arm Phase 2/3 study of exagamglogene autotemcel in patients aged 12–35 with transfusion-dependent beta thalassemia. The primary endpoint was transfusion independence, defined as maintaining a weighted average haemoglobin of at least 9 g/dL without transfusion for at least 12 consecutive months.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Exagamglogene autotemcel for transfusion-dependent β-thalassemia ↗
Apa yang dimaksud dan tidak dimaksud oleh hasil uji klinis
Hasil fase awal berasal dari jumlah peserta yang kecil dan waktu tindak lanjut yang singkat. Hasilnya dapat berubah seiring bertambahnya peserta dan waktu, dan uji klinis yang sedang merekrut, aktif, atau bahkan sudah selesai belum membuktikan bahwa suatu pengobatan berhasil. Kriteria pendaftaran sangat ketat; kelayakan ditentukan oleh pihak uji klinis, bukan oleh sebuah situs web.