Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
यह ट्रायल किसका परीक्षण कर रहा है
The companion study to the sickle cell trial, in people with beta thalassemia who needed regular blood transfusions to live. The question was whether editing their own stem cells would let them stop. Most participants became transfusion-independent.
An open-label, single-arm Phase 2/3 study of exagamglogene autotemcel in patients aged 12–35 with transfusion-dependent beta thalassemia. The primary endpoint was transfusion independence, defined as maintaining a weighted average haemoglobin of at least 9 g/dL without transfusion for at least 12 consecutive months.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Exagamglogene autotemcel for transfusion-dependent β-thalassemia ↗
किसी ट्रायल के नतीजे का क्या मतलब होता है और क्या नहीं
शुरुआती चरण के परिणाम कम संख्या में प्रतिभागियों और कम अनुवर्ती समय से आते हैं। अधिक लोगों और अधिक समय के साथ ये बदल सकते हैं, और कोई ट्रायल जो भर्ती कर रहा हो, सक्रिय हो या पूर्ण भी हो चुका हो, यह साबित नहीं करता कि कोई उपचार काम करता है। नामांकन मानदंड सख्त होते हैं; पात्रता का निर्णय ट्रायल साइट करती है, न कि कोई वेबसाइट।