Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Was in dieser Studie getestet wird
The companion study to the sickle cell trial, in people with beta thalassemia who needed regular blood transfusions to live. The question was whether editing their own stem cells would let them stop. Most participants became transfusion-independent.
An open-label, single-arm Phase 2/3 study of exagamglogene autotemcel in patients aged 12–35 with transfusion-dependent beta thalassemia. The primary endpoint was transfusion independence, defined as maintaining a weighted average haemoglobin of at least 9 g/dL without transfusion for at least 12 consecutive months.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Exagamglogene autotemcel for transfusion-dependent β-thalassemia ↗
Was ein Studienergebnis bedeutet – und was nicht
Ergebnisse aus frühen Phasen stammen aus kleinen Teilnehmerzahlen und kurzen Beobachtungszeiträumen. Sie können sich mit mehr Teilnehmern und mehr Zeit verändern, und eine Studie, die rekrutiert, aktiv oder sogar abgeschlossen ist, hat noch nicht bewiesen, dass eine Behandlung wirkt. Die Einschlusskriterien sind streng; die Eignung wird von der Studieneinrichtung entschieden, niemals von einer Website.