Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Thử nghiệm này đang kiểm tra điều gì
The first time CRISPR was injected directly into a human organ — under the retina, to remove a faulty piece of a gene causing severe inherited blindness. Some participants saw meaningfully better. The programme was later discontinued because too few people in the world have that exact mutation.
An open-label, single ascending dose Phase 1/2 study of EDIT-101, delivered by subretinal AAV5 injection, in participants with CEP290-associated Leber congenital amaurosis type 10. Published results reported clinically meaningful improvement in visual function in a subset of participants with an acceptable safety profile. Editas subsequently discontinued development for population-size reasons.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Gene editing for CEP290-associated retinal degeneration ↗
Kết quả thử nghiệm có nghĩa gì và không có nghĩa gì
Kết quả giai đoạn đầu đến từ số lượng nhỏ người tham gia và thời gian theo dõi ngắn. Chúng có thể thay đổi khi có thêm người và thêm thời gian, và một thử nghiệm đang tuyển sinh, đang hoạt động hay thậm chí đã hoàn thành vẫn chưa chứng minh được rằng phương pháp điều trị đó có hiệu quả. Tiêu chí tuyển sinh rất chặt chẽ; tính đủ điều kiện do địa điểm thử nghiệm quyết định, không bao giờ do một trang web quyết định.