Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Что проверяется в этом испытании
The first time CRISPR was injected directly into a human organ: under the retina, to remove a faulty piece of a gene causing severe inherited blindness. Some participants saw meaningfully better. The programme was later discontinued because too few people in the world have that exact mutation.
An open-label, single ascending dose Phase 1/2 study of EDIT-101, delivered by subretinal AAV5 injection, in participants with CEP290-associated Leber congenital amaurosis type 10. Published results reported clinically meaningful improvement in visual function in a subset of participants with an acceptable safety profile. Editas subsequently discontinued development for population-size reasons.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Gene editing for CEP290-associated retinal degeneration ↗
Что означает и что не означает результат испытания
Результаты ранних фаз получены на небольшом числе участников при коротком периоде наблюдения. Они могут измениться с увеличением числа людей и временем наблюдения, а исследование, которое набирает участников, активно или даже завершено, ещё не доказывает, что лечение работает. Критерии включения строгие; право на участие определяется площадкой исследования, а не веб-сайтом.