Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Cosa sta testando questo trial
The first time CRISPR was injected directly into a human organ — under the retina, to remove a faulty piece of a gene causing severe inherited blindness. Some participants saw meaningfully better. The programme was later discontinued because too few people in the world have that exact mutation.
An open-label, single ascending dose Phase 1/2 study of EDIT-101, delivered by subretinal AAV5 injection, in participants with CEP290-associated Leber congenital amaurosis type 10. Published results reported clinically meaningful improvement in visual function in a subset of participants with an acceptable safety profile. Editas subsequently discontinued development for population-size reasons.
Sources
- New England Journal of Medicine · 2024
Gene editing for CEP290-associated retinal degeneration ↗
Cosa significa (e cosa non significa) il risultato di un trial
I risultati delle fasi iniziali provengono da un numero ridotto di partecipanti e da un follow-up breve. Possono cambiare con più persone e più tempo, e una sperimentazione in fase di arruolamento, attiva o anche completata non ha dimostrato che un trattamento funzioni. I criteri di arruolamento sono rigidi; l'idoneità è stabilita dal centro che conduce la sperimentazione, mai da un sito web.