Chế độ xem có hướng dẫn Mới làm quen với di truyền học? Chúng tôi giải thích mọi thuật ngữ ngay khi bạn duyệt, bằng ngôn ngữ dễ hiểu. Cùng nội dung đó, nhưng có phần hỗ trợ tích hợp sẵn.
Góc nhìn chuyên gia Bạn đã hiểu về sinh học rồi. Chỉ cần nội dung, gọn gàng và súc tích, không có giải thích thêm. Đây là chế độ xem mặc định.
BEAM-302: first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans
Tiêu đề chính thức: A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
RecruitingPhase I/IINCT06389474
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Thử nghiệm này đang kiểm tra điều gì
This trial did the thing most people picture when they hear 'gene editing': it corrected the actual mutation, inside patients' own livers, after a single infusion. A 60 mg dose raised the protective protein above the level associated with lung protection in everyone who received it, and the trial moved into its pivotal stage in 2026.
A Phase 1/2 study, now with a global pivotal cohort, of BEAM-302, an in vivo base editor correcting the SERPINA1 PiZ mutation. It produced the first clinical demonstration of correcting a disease-causing point mutation in vivo in humans; a single 60 mg dose raised total alpha-1 antitrypsin above the protective threshold in all patients dosed at that level, and 60 mg was selected for pivotal development.
Kết quả thử nghiệm có nghĩa gì và không có nghĩa gì
Kết quả giai đoạn đầu đến từ số lượng nhỏ người tham gia và thời gian theo dõi ngắn. Chúng có thể thay đổi khi có thêm người và thêm thời gian, và một thử nghiệm đang tuyển sinh, đang hoạt động hay thậm chí đã hoàn thành vẫn chưa chứng minh được rằng phương pháp điều trị đó có hiệu quả. Tiêu chí tuyển sinh rất chặt chẽ; tính đủ điều kiện do địa điểm thử nghiệm quyết định, không bao giờ do một trang web quyết định.
Written by CRISPR Decoded editorial teamLast updated Oct 27, 2026
Connected in CRISPR Decoded
Every entry on this site is linked to the others it relates to. These connections are part of the record, not a search result.
Đường dẫn này mở một trang web mà chúng tôi không vận hành. Chúng tôi không thể kiểm soát nội dung, độ chính xác, hay cách trang đó xử lý dữ liệu của bạn, bao gồm cả cookie và theo dõi của riêng họ. Không có nội dung nào bạn đọc ở đó đã được chúng tôi xem xét.