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Ensaio clínico · Alpha-1 antitrypsin deficiency
BEAM-302 — first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans
Título oficial: A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
RecruitingPhase I/IINCT06389474
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
O que este estudo está testando
This trial did the thing most people picture when they hear 'gene editing': it corrected the actual mutation, inside patients' own livers, after a single infusion. A 60 mg dose raised the protective protein above the level associated with lung protection in everyone who received it, and the trial moved into its pivotal stage in 2026.
A Phase 1/2 study, now with a global pivotal cohort, of BEAM-302, an in vivo base editor correcting the SERPINA1 PiZ mutation. It produced the first clinical demonstration of correcting a disease-causing point mutation in vivo in humans; a single 60 mg dose raised total alpha-1 antitrypsin above the protective threshold in all patients dosed at that level, and 60 mg was selected for pivotal development.
O que um resultado de estudo significa — e o que não significa
Resultados de fases iniciais vêm de um número pequeno de participantes e acompanhamento de curto prazo. Eles podem mudar com mais pessoas e mais tempo, e um ensaio que está recrutando, ativo ou até concluído ainda não estabeleceu que um tratamento funciona. Os critérios de inclusão são rigorosos; a elegibilidade é decidida pelo centro do ensaio, nunca por um site.
Written by The CRISPR Atlas editorial teamLast updated Aug 25, 2026
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