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BEAM-302 — first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans
Titolo ufficiale: A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
RecruitingPhase I/IINCT06389474
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Cosa sta testando questo trial
This trial did the thing most people picture when they hear 'gene editing': it corrected the actual mutation, inside patients' own livers, after a single infusion. A 60 mg dose raised the protective protein above the level associated with lung protection in everyone who received it, and the trial moved into its pivotal stage in 2026.
A Phase 1/2 study, now with a global pivotal cohort, of BEAM-302, an in vivo base editor correcting the SERPINA1 PiZ mutation. It produced the first clinical demonstration of correcting a disease-causing point mutation in vivo in humans; a single 60 mg dose raised total alpha-1 antitrypsin above the protective threshold in all patients dosed at that level, and 60 mg was selected for pivotal development.
Cosa significa (e cosa non significa) il risultato di un trial
I risultati delle fasi iniziali provengono da un numero ridotto di partecipanti e da un follow-up breve. Possono cambiare con più persone e più tempo, e una sperimentazione in fase di arruolamento, attiva o anche completata non ha dimostrato che un trattamento funzioni. I criteri di arruolamento sono rigidi; l'idoneità è stabilita dal centro che conduce la sperimentazione, mai da un sito web.
Written by The CRISPR Atlas editorial teamLast updated Aug 25, 2026
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