Tampilan Terpandu Baru mengenal genetika? Kami menjelaskan setiap istilah saat kamu menjelajah, dalam bahasa yang mudah dipahami. Halaman yang sama, dengan bantuan yang sudah tersedia.
Pandangan Ahli Kamu sudah mengenal biologinya. Cukup kontennya, ringkas dan padat, tanpa penjelasan tambahan. Ini adalah tampilan default.
Bahasa antarmuka
Mode terang
Uji klinis · Alpha-1 antitrypsin deficiency
BEAM-302: first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans
Judul resmi: A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
RecruitingPhase I/IINCT06389474
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Apa yang diuji dalam uji klinis ini
This trial did the thing most people picture when they hear 'gene editing': it corrected the actual mutation, inside patients' own livers, after a single infusion. A 60 mg dose raised the protective protein above the level associated with lung protection in everyone who received it, and the trial moved into its pivotal stage in 2026.
A Phase 1/2 study, now with a global pivotal cohort, of BEAM-302, an in vivo base editor correcting the SERPINA1 PiZ mutation. It produced the first clinical demonstration of correcting a disease-causing point mutation in vivo in humans; a single 60 mg dose raised total alpha-1 antitrypsin above the protective threshold in all patients dosed at that level, and 60 mg was selected for pivotal development.
Apa yang dimaksud dan tidak dimaksud oleh hasil uji klinis
Hasil fase awal berasal dari jumlah peserta yang kecil dan waktu tindak lanjut yang singkat. Hasilnya dapat berubah seiring bertambahnya peserta dan waktu, dan uji klinis yang sedang merekrut, aktif, atau bahkan sudah selesai belum membuktikan bahwa suatu pengobatan berhasil. Kriteria pendaftaran sangat ketat; kelayakan ditentukan oleh pihak uji klinis, bukan oleh sebuah situs web.
Written by CRISPR Decoded editorial teamLast updated Oct 27, 2026
Connected in CRISPR Decoded
Every entry on this site is linked to the others it relates to. These connections are part of the record, not a search result.
Tautan ini membuka situs web yang tidak kami kelola. Kami tidak dapat mengontrol kontennya, akurasinya, atau cara situs tersebut menangani datamu, termasuk cookie dan pelacakannya sendiri. Tidak ada yang kamu baca di sana yang telah ditinjau oleh kami.