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Essai clinique · Alpha-1 antitrypsin deficiency
BEAM-302 — first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans
Titre officiel: A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
RecruitingPhase I/IINCT06389474
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Ce que teste cet essai
This trial did the thing most people picture when they hear 'gene editing': it corrected the actual mutation, inside patients' own livers, after a single infusion. A 60 mg dose raised the protective protein above the level associated with lung protection in everyone who received it, and the trial moved into its pivotal stage in 2026.
A Phase 1/2 study, now with a global pivotal cohort, of BEAM-302, an in vivo base editor correcting the SERPINA1 PiZ mutation. It produced the first clinical demonstration of correcting a disease-causing point mutation in vivo in humans; a single 60 mg dose raised total alpha-1 antitrypsin above the protective threshold in all patients dosed at that level, and 60 mg was selected for pivotal development.
Ce que signifie (et ne signifie pas) un résultat d'essai
Les résultats en phase précoce proviennent d'un petit nombre de participants et d'un suivi de courte durée. Ils peuvent évoluer avec davantage de personnes et de temps, et un essai en cours de recrutement, actif ou même terminé n'a pas établi qu'un traitement est efficace. Les critères d'inclusion sont stricts ; l'éligibilité est décidée par le site de l'essai, jamais par un site web.
Written by The CRISPR Atlas editorial teamLast updated Aug 25, 2026
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