🧭 العرض الموجَّه هل أنت جديد في عالم الجينات؟ نشرح لك كل مصطلح أثناء تصفحك، بلغة بسيطة وواضحة. نفس الصفحات، مع مساعدة مدمجة فيها.
⚡ رأي الخبير أنت تعرف الأساسيات البيولوجية بالفعل. المحتوى فقط — موجز وواضح، بدون شروح إضافية. هذا هو العرض الافتراضي.
لغة الواجهة
الوضع الفاتح
تجربة سريرية · Alpha-1 antitrypsin deficiency
BEAM-302 — first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans
العنوان الرسمي: A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
RecruitingPhase I/IINCT06389474
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
ما الذي تختبره هذه التجربة
This trial did the thing most people picture when they hear 'gene editing': it corrected the actual mutation, inside patients' own livers, after a single infusion. A 60 mg dose raised the protective protein above the level associated with lung protection in everyone who received it, and the trial moved into its pivotal stage in 2026.
A Phase 1/2 study, now with a global pivotal cohort, of BEAM-302, an in vivo base editor correcting the SERPINA1 PiZ mutation. It produced the first clinical demonstration of correcting a disease-causing point mutation in vivo in humans; a single 60 mg dose raised total alpha-1 antitrypsin above the protective threshold in all patients dosed at that level, and 60 mg was selected for pivotal development.
ما الذي تعنيه نتيجة التجربة وما لا تعنيه
نتائج المراحل المبكرة مستقاة من أعداد صغيرة من المشاركين ومتابعة قصيرة الأمد. وقد تتغير مع زيادة المشاركين والوقت، والتجربة التي تستقطب مشاركين أو جارية أو حتى مكتملة لم تُثبت بعد نجاعة العلاج. معايير الالتحاق صارمة، وتُحدَّد الأهلية من قِبَل موقع التجربة لا من قِبَل أي موقع إلكتروني.
Written by The CRISPR Atlas editorial teamLast updated Aug 25, 2026
Connected in the Atlas
Every entry on this site is linked to the others it relates to. These connections are part of the record, not a search result.