Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Bu denemenin test ettiği şey
A trial of a base-editing treatment for sickle cell disease, which installs a change that keeps fetal haemoglobin switched on. Dosing has finished in all the adults and adolescents enrolled, and the company has said it may apply for approval as early as the end of 2026.
A Phase 1/2 study of ristoglogene autogetemcel (risto-cel, formerly BEAM-101), an autologous base-edited CD34+ cell therapy inducing fetal haemoglobin, in patients with sickle cell disease and severe vaso-occlusive crises. Dosing is complete in all adult and adolescent participants, with updated data expected by the end of 2026.
Sources
- Beam Therapeutics · 2026
Beam Therapeutics second quarter 2026 results ↗
Bir deneme sonucunun ne anlama geldiği, ne anlama gelmediği
Erken aşama sonuçları az sayıda katılımcıdan ve kısa takip sürelerinden elde edilir. Daha fazla kişiyle ve daha fazla zamanla değişebilirler; ayrıca katılımcı aranan, devam eden ya da tamamlanmış bir araştırma, bir tedavinin işe yaradığını kanıtlamış sayılmaz. Katılım kriterleri katıdır; uygunluğa bir web sitesi değil, araştırma merkezi karar verir.