Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Что проверяется в этом испытании
A trial of a base-editing treatment for sickle cell disease, which installs a change that keeps fetal haemoglobin switched on. Dosing has finished in all the adults and adolescents enrolled, and the company has said it may apply for approval as early as the end of 2026.
A Phase 1/2 study of ristoglogene autogetemcel (risto-cel, formerly BEAM-101), an autologous base-edited CD34+ cell therapy inducing fetal haemoglobin, in patients with sickle cell disease and severe vaso-occlusive crises. Dosing is complete in all adult and adolescent participants, with updated data expected by the end of 2026.
Sources
- Beam Therapeutics · 2026
Beam Therapeutics second quarter 2026 results ↗
Что означает и что не означает результат испытания
Результаты ранних фаз получены на небольшом числе участников при коротком периоде наблюдения. Они могут измениться с увеличением числа людей и временем наблюдения, а исследование, которое набирает участников, активно или даже завершено, ещё не доказывает, что лечение работает. Критерии включения строгие; право на участие определяется площадкой исследования, а не веб-сайтом.