Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Wat deze proef test
A trial of a base-editing treatment for sickle cell disease, which installs a change that keeps fetal haemoglobin switched on. Dosing has finished in all the adults and adolescents enrolled, and the company has said it may apply for approval as early as the end of 2026.
A Phase 1/2 study of ristoglogene autogetemcel (risto-cel, formerly BEAM-101), an autologous base-edited CD34+ cell therapy inducing fetal haemoglobin, in patients with sickle cell disease and severe vaso-occlusive crises. Dosing is complete in all adult and adolescent participants, with updated data expected by the end of 2026.
Sources
- Beam Therapeutics · 2026
Beam Therapeutics second quarter 2026 results ↗
Wat een proefresultaat wel en niet betekent
Resultaten uit vroege fasen komen van kleine aantallen deelnemers en korte follow-up. Ze kunnen veranderen met meer mensen en meer tijd, en een onderzoek dat werft, actief of zelfs afgerond is, heeft nog niet aangetoond dat een behandeling werkt. Inschrijvingscriteria zijn streng; geschiktheid wordt bepaald door het onderzoekscentrum, nooit door een website.