Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Cosa sta testando questo trial
A trial of a base-editing treatment for sickle cell disease, which installs a change that keeps fetal haemoglobin switched on. Dosing has finished in all the adults and adolescents enrolled, and the company has said it may apply for approval as early as the end of 2026.
A Phase 1/2 study of ristoglogene autogetemcel (risto-cel, formerly BEAM-101), an autologous base-edited CD34+ cell therapy inducing fetal haemoglobin, in patients with sickle cell disease and severe vaso-occlusive crises. Dosing is complete in all adult and adolescent participants, with updated data expected by the end of 2026.
Sources
- Beam Therapeutics · 2026
Beam Therapeutics second quarter 2026 results ↗
Cosa significa (e cosa non significa) il risultato di un trial
I risultati delle fasi iniziali provengono da un numero ridotto di partecipanti e da un follow-up breve. Possono cambiare con più persone e più tempo, e una sperimentazione in fase di arruolamento, attiva o anche completata non ha dimostrato che un trattamento funzioni. I criteri di arruolamento sono rigidi; l'idoneità è stabilita dal centro che conduce la sperimentazione, mai da un sito web.