Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Apa yang diuji dalam uji klinis ini
A trial of a base-editing treatment for sickle cell disease, which installs a change that keeps fetal haemoglobin switched on. Dosing has finished in all the adults and adolescents enrolled, and the company has said it may apply for approval as early as the end of 2026.
A Phase 1/2 study of ristoglogene autogetemcel (risto-cel, formerly BEAM-101), an autologous base-edited CD34+ cell therapy inducing fetal haemoglobin, in patients with sickle cell disease and severe vaso-occlusive crises. Dosing is complete in all adult and adolescent participants, with updated data expected by the end of 2026.
Sources
- Beam Therapeutics · 2026
Beam Therapeutics second quarter 2026 results ↗
Apa yang dimaksud dan tidak dimaksud oleh hasil uji klinis
Hasil fase awal berasal dari jumlah peserta yang kecil dan waktu tindak lanjut yang singkat. Hasilnya dapat berubah seiring bertambahnya peserta dan waktu, dan uji klinis yang sedang merekrut, aktif, atau bahkan sudah selesai belum membuktikan bahwa suatu pengobatan berhasil. Kriteria pendaftaran sangat ketat; kelayakan ditentukan oleh pihak uji klinis, bukan oleh sebuah situs web.