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क्लिनिकल ट्रायल · Sickle cell disease
BEACON — base editing for sickle cell disease
आधिकारिक शीर्षक: A Study of BEAM-101 in Patients With Sickle Cell Disease With Severe Vaso-Occlusive Crises
Active, not recruitingPhase I/IINCT05456880
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
यह ट्रायल किसका परीक्षण कर रहा है
A trial of a base-editing treatment for sickle cell disease, which installs a change that keeps fetal haemoglobin switched on. Dosing has finished in all the adults and adolescents enrolled, and the company has said it may apply for approval as early as the end of 2026.
A Phase 1/2 study of ristoglogene autogetemcel (risto-cel, formerly BEAM-101), an autologous base-edited CD34+ cell therapy inducing fetal haemoglobin, in patients with sickle cell disease and severe vaso-occlusive crises. Dosing is complete in all adult and adolescent participants, with updated data expected by the end of 2026.
किसी ट्रायल के नतीजे का क्या मतलब होता है और क्या नहीं
शुरुआती चरण के परिणाम कम संख्या में प्रतिभागियों और कम अनुवर्ती समय से आते हैं। अधिक लोगों और अधिक समय के साथ ये बदल सकते हैं, और कोई ट्रायल जो भर्ती कर रहा हो, सक्रिय हो या पूर्ण भी हो चुका हो, यह साबित नहीं करता कि कोई उपचार काम करता है। नामांकन मानदंड सख्त होते हैं; पात्रता का निर्णय ट्रायल साइट करती है, न कि कोई वेबसाइट।
Written by The CRISPR Atlas editorial teamLast updated Aug 25, 2026
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