Clinical research
Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
Was in dieser Studie getestet wird
A trial of a base-editing treatment for sickle cell disease, which installs a change that keeps fetal haemoglobin switched on. Dosing has finished in all the adults and adolescents enrolled, and the company has said it may apply for approval as early as the end of 2026.
A Phase 1/2 study of ristoglogene autogetemcel (risto-cel, formerly BEAM-101), an autologous base-edited CD34+ cell therapy inducing fetal haemoglobin, in patients with sickle cell disease and severe vaso-occlusive crises. Dosing is complete in all adult and adolescent participants, with updated data expected by the end of 2026.
Sources
- Beam Therapeutics · 2026
Beam Therapeutics second quarter 2026 results ↗
Was ein Studienergebnis bedeutet – und was nicht
Ergebnisse aus frühen Phasen stammen aus kleinen Teilnehmerzahlen und kurzen Beobachtungszeiträumen. Sie können sich mit mehr Teilnehmern und mehr Zeit verändern, und eine Studie, die rekrutiert, aktiv oder sogar abgeschlossen ist, hat noch nicht bewiesen, dass eine Behandlung wirkt. Die Einschlusskriterien sind streng; die Eignung wird von der Studieneinrichtung entschieden, niemals von einer Website.